广州医科大学附属妇女儿童医疗中心血液肿瘤科是华南地区病床数最多、门诊量最大、病种最丰富、治疗技术手段最齐全的儿童血液肿瘤专科，是广东省重点专科、广州市高水平临床重点专科、广州市重型β型地中海贫血重大疑难（罕见）疾病诊疗中心、首批全国儿童血液病定点收治病区和恶性肿瘤协作组、华南儿童造血干细胞移植主要单位、广东省儿童白血病定点收治单位的组长单位、全国CCCG-ALL-2015主要成员、广东省儿童恶性肿瘤协作组中的“头颈胸部肿瘤儿童恶性肿瘤协作组”牵头单位、国内首家“血友病诊疗中心”。
历史沿革
广州医科大学附属妇女儿童医疗中心血液肿瘤科前身为广州市儿童医院血液科，由1970年代的3张床位起步。2006年广州市儿童医院与广州市妇婴医院整合成立广州市妇女儿童医疗中心后，2008年原广州市妇婴医院儿科血液组与广州市儿童医院血液科合并，2011年2月血液肿瘤科更是命名为广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科，2019年2月在增城院区开设儿童血液肿瘤科。
专科规模
血液肿瘤专科下设造血干细胞移植、白血病、儿童实体瘤、组织细胞病和出凝血疾病5个亚专科，并拥有一个独立的血液肿瘤专科临床实验室和专属血液科基础科研团队。
开放床位数共126张，其中珠江新城院区床位69张，含8个移植仓，增城院区床位58张。年均收治新诊断各类移植患儿、血液肿瘤及实体瘤病例超600例。2024年出院人次数8568，异地患者出院人次数5364和异地患者疑难病例出院人次数3242。
人才建设
医师队伍研究生学历及以上人员比例99%，博士研究生导师1名，硕士研究生导师4名；
近5年先后引进985及国外著名高校博士毕业生16名，其中3名为院士学生，3名为海外名校毕业；
广州市卫健委优秀人才9人，广州市高层次卫生人才医学重点人才1人。
近三年团队科研成果
国家级课题9项、省级课题2项和市级课题24项目；带领团队以第一/通讯作者发表《Signal Transduction and Targeted Therapy》、《Blood》、《Clinical Cancer Research》、《Molecular Cancer》、《Protein & Cell》等国际著名杂志61篇，其中SCI论文45篇、核心期刊13篇、中华系列期刊1篇，影响因子大于10分8篇，其中20分以上3篇，累积影响因子共285分。
专科影响力
江华主任已指导全国26家知名医院开展移植工作，累计指导完成移植术1000余例，以一己之力把我国儿童移植数量和水平提高到世界先进行列。
每年来自广东、广西、江西、福建、湖南、湖北、河南、贵州、山东、澳门等省市的进修医生25名左右。
年出院患者中广州市外患者比例（以住院首页中患者住址统计）50%以上。吸引了来自全国各地的患者前来，移植患儿覆盖全国28个省市自治区，乃至澳门及海外（波兰、瑞典、俄罗斯等国）患儿也慕名而来，疗效良好，获得人民日报等在内的国内外多家著名媒体的报道。
每年主导举办国家级、省市级学术会议，以前沿理念树立业界标杆，持续引领国内在血液肿瘤、出凝血及护理领域的发展方向。
“以技术守护生命，以创新点亮希望。”广州医科大学附属妇女儿童医疗中心血液肿瘤科，正以坚定的步伐，在儿童血液肿瘤诊疗的道路上，书写着一篇篇关于生命、勇气与科学的华章。未来，科室将以建设现代化、智能化的国家示范性儿童血液肿瘤中心为目标，构建国际前沿诊疗高地与科研转化平台，打造国际化专科人才摇篮，实现血液肿瘤患儿全周期、全手段管理。
亚专科建设特色
华南地区的核心与引领单位，至今已完成儿童造血干细胞移植超1000例，年均移植数量100例以上。
疗效领跑，突破生存瓶颈：在关键病种上取得优于国际的生存数据如重型地贫移植后5年OS 94%；AML 移植后5年OS达 83.8%；ALL 5年OS 达 89.7%；遗传代谢病与罕见病数量逐年攀升，5年OS 93%，免疫缺陷病病例数稳步上升，生存率达到世界先进水平。除常见血液病，在造血干细胞移植治疗遗传代谢病等罕见疑难病种上数量及疗效上确立优势（超40例/年），领先全国。以粘多糖贮积症为代表，累计110余例，实现95.3%的生存率，彰显顶尖实力。
技术创新，定义行业标准：持续开创国内先河，包括全国首例MLD基因治疗，以及首创“半相合移植”、“PTCY移植体系”等方案，成功破解供者匮乏、移植后严重并发症等世界性难题，并将技术推广至全国。《基于脐带间充质干细胞治疗移植后肺部感染的机制研究》、《基于PTCY的移植体系治疗儿童AML》、《儿童重型再生障碍性贫血(SAA)半相合移植方案》分别获得广州市科技局计划项目、广州市卫健委临床高新重大特色项目和广州市卫健委重大高新特色项目。基于研究者发起的IIT研究项目“非亲缘脐血移植治疗儿童重型地中海贫血”方面也取得重要突破，已完成30例移植，全部成功植入，疗效显著优于国际同类报道
辐射全国，影响国际：学科带头人江华参与制定国家级诊疗规范与教材，指导全国26家医院开展移植。技术实力吸引全国28个省市及波兰、瑞典、俄罗斯等海外患儿前来就诊，实现了从临床医疗中心到行业技术策源地的跨越。
区域引领，国际水平：62张床位，年收治超200例，随访超1000例，数量全省首位；ALL 5年OS超90%，EFS 超80%，达到国际先进水平；牵头诱导缓解治疗早期微小残留病灶（MRD）对调整治疗以及预后判断的研究，成果于2024年发表在血液学顶刊《Blood》杂志。
突破难治，技术先行：国内儿童白血病CAR-T治疗的先行者，自2018年累计完成CAR-T治疗70余例，覆盖CD19、CD22、CLL1、CD7等多个靶点；CAR-T治疗复发难治B-ALL总缓解率达83%，CAR-T后衔接造血干细胞移植者2年生存率为84.4%。2024年以来，我科开展的CAR-T治疗B-ALL有效率高达100%。
国内率先开展针对AML的首个CLL-1靶点CAR-T治疗，相关成果发表于国际权威杂志（ 10分以上）。
创新方案，国际注册：“CD7 CAR-T联合造血干细胞移植治疗难治复发T-ALL”的IIT研究，所有入组病例均获得深度缓解。对于MRD阳性初诊高危B-ALL，本中心创新性在传统化疗中引入靶向CD19/CD22的CAR-T替代部分化疗的方式进行治疗，清除MRD，并在CAR-T细胞发挥功能后行减低强度化疗，以期实现减少复发、降低毒副作用从而改善长期生存的目的，已在clinical trial网站注册。相关研究获得“广州医科大学科研能力提升计划重大临床研究项目”、“广州地区临床高新、重大和特色技术（2026—2028年）项目-特色技术”。
2003年4月在全省率先成立儿童恶性实体瘤专业，床位30张，年新收治实体瘤及淋巴瘤患儿超过200例。
神经母细胞瘤取得系列突破：（1）国内首创“序贯移植”方案用于高危神经母细胞瘤，显著提升无事件生存率，5年0S达77.8%，疗效达国内外领先水平；（2）2019年率先在广东省内将CAR-T细胞疗法应用于高危难治神经母细胞瘤；（3）在国内率先开展CAR-NK细胞治疗复发难治神经母细胞瘤的安全性及可行性，首创应用序贯靶向B7-H3/GD2的双靶点CAR-NK细胞疗法，用于治疗高危、复发/难治性神经母细胞瘤。临床研究（IIT）正在积极申报中。
2025年在肝母细胞瘤的基础研究中获得阶段性突破，首次揭示了神经元型一氧化氮合酶（nNOS）在肝母细胞瘤进展中的分子机制，相关研究结果发表在国际知名期刊《Redox Biology》 ，影响因子11.9分。
2020年于广东省内率先成立“淋巴组织细胞病”亚专业组，床位15张，年均系统诊治朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）等各类患儿超过100例。
开创性地建立了基于LCH临床症状及多系统受累情况的综合分层诊疗体系，实现了从统一化治疗向精准化、个体化治疗的跨越，显著改善了LCH患儿的临床预后，患儿5年OS达100%，复发率低至9.6%，整体疗效居于国内领先水平，并优于国际报道。
立项两项国家级重点研发计划子课题：《儿童重要血液性疾病精准诊疗体系的建立及应用》（聚焦噬血细胞增生症）及《儿童重要肿瘤与血液性疾病的病因和防治关键技术研究》。
2021年4月，获批为国内首家“血友病诊疗中心”，始终引领儿童出凝血疾病的规范化诊疗与体系建设；
目前登记管理的血友病患儿逾700例，数量为华南及中南地区最多；
2024年7月获评国家卫健委、中华医学会血栓与止血联合举办领航计划之“ITP管理与质量提升临床实践中心”称号，是全国首家参与该项目并获评通过授牌的儿科单位；
何丽雅教授作为专家委员会组委，参与《儿童遗传性TTP诊断与治疗专家共识》、《儿童血友病诊疗指南（2025版）》、《儿童静脉血栓栓塞症抗凝药物治疗专家共识（2025版）》编写；
承担全国多中心GCP项目4项。
专科特色技术
立足临床需求，依托科研立项，开展注册研究，以细胞治疗和基因治疗为抓手，开发数十项新技术，解决了各种良恶性疾病的临床重大疑难问题。
基于PTCY方案的预处理方案半相合供者造血干细胞移植治疗高危复发AML；
半相合移植治疗儿童SAA临床研究；
非亲缘脐血移植治疗儿童重型地中海贫血；
基因编辑自体造血干细胞移植治疗异染性脑白质营养不良的应用；
基于LNP纳米脂质载体递送系统的体内基因编辑技术治疗儿童重型β地中海贫x血；
超级移植治疗重型地贫的项目；
CD19/22 CAR-T联合减剂量化疗治疗儿童MRD阳性B系急性淋巴细胞白血病；
CD7 CAR-T序贯造血干细胞移植治疗复发/难治CD7阳性T-ALL/LBL的安全性及有效性临床研究；
序贯靶向B7-H3/GD2 CAR-NK细胞治疗高危、复发、难治神经母细胞瘤；
CAR-T治疗难治复发性急性白血病；
间充质干细胞治疗移植后肺炎；
靶向GD2 CAR-T细胞免疫疗法治疗复发难治神经母细胞瘤的临床研究。
